Препарат вводиться одноразово внутрішньовенно, Доза визначається з урахуванням маси тіла дитини.

Препарат вводиться одноразово як внутрішньовенна інфузія тривалістю 60 хвилин. Всім пацієнтам до та після інфузії препарату «Золгенсма» вводяться системні кортикостероїди. Найбільш часті побічні ефекти після лікування – підвищені ферменти печінки і блювання.

Офіційно препарат ввели у цивільний обіг у країні у липні 2022-го. З початку року "Золгенсму» отримали як мінімум п'ятеро дітей: однорічна Вікторія Снєгірьова з Сєвєродвінська, Мішель Прощенко та Ваня Котов, Вова Сологуб, Марк Угрехелідзе (усі четверо – з Краснодарського краю).

Наприкінці 2021 року в Росії схвалено препарат «Золгенсма»виробництва компанії AveXis (група Novartis). Він відрізняється від «Спінрази» і «Рисдиплама» тим, що достатньо лише однієї ін'єкції у вену. Він доставляє потрібний ген у клітину за допомогою спеціального вірус-вектора та виліковує дитину.